Einleitung
Der Wirkstoff Ravulizumab (Handelsname Ultomiris) ist seit Juni 2020 für Personen mit atypisch hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) und einem Körpergewicht von mindestens 10 Kilogramm zugelassen. Er kommt für Personen infrage, die noch nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden oder die mindestens drei Monate lang den Komplementinhibitor Eculizumab erhalten und darauf angesprochen haben. Komplementinhibitoren sind Medikamente, die einen Teil des angeborenen Immunsystems hemmen.
Zum angeborenen Immunsystem gehören Eiweiße, die sich gegenseitig in einer Art Kettenreaktion aktivieren und die Abwehrreaktion des Körpers verstärken. Man nennt diesen Teil des Immunsystems Komplementsystem. Aufgabe des Komplementsystems ist es, Bakterien und Viren zu bekämpfen und andere Abwehrzellen zu unterstützen.
Das aHUS ist eine seltene Erkrankung, bei der sich das Komplementsystem gegen den Körper richtet. Es bilden sich im ganzen Körper Blutgerinnsel, die insbesondere die kleinen Blutgefäße (Kapillaren) verstopfen. Dadurch wird die Durchblutung lebenswichtiger Organe, zum Beispiel der Nieren eingeschränkt. Außerdem werden rote Blutkörperchen zerstört.
Die Folgen des aHUS sind:
- akute Blutarmut (akute hämolytische Anämie)
- Mangel an Blutplättchen (Thrombozytopenie)
- akutes Nierenversagen: Bei etwa der Hälfte der Menschen mit aHUS werden die Nieren so stark geschädigt, dass sie die Abfallprodukte des Stoffwechsels nicht mehr ausreichend ausscheiden können.
Ravulizumab ist ein Antikörper, der an ein Eiweiß des Komplementsystems bindet und die Reaktion gegen den eigenen Körper unterbrechen soll.
