Einleitung
Midostaurin (Handelsname Rydapt) ist seit September 2017 für Erwachsene zugelassen mit:
- aggressiver systemischer Mastozytose
- systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie
- Mastzellleukämie
Mit der systemischen Mastozytose werden sehr seltene Erkrankungen des Knochenmarks zusammengefasst. Mit dem Begriff „Hämatologische Neoplasien“ werden bösartige Erkrankungen des Blutsystems beschrieben.
Die Mastzellen werden im Knochenmark gebildet und gehören zu den weißen Blutkörperchen. Sie enthalten Botenstoffe wie Histamin oder Heparin und helfen bei Entzündungsreaktionen, zum Beispiel gegen Krankheitserreger. Bei der systemischen und aggressiven Mastozytose kommt es zu einer unkontrollierten Vermehrung abnormer Mastzellen. Die Zellen reichern sich in Organen an und verdrängen gesunde Zellen. Häufig betroffen sind Knochenmark, Leber, Milz, Darm und Lymphknoten. Die Erkrankung führt zu unter anderem zu Magen-Darm-Beschwerden mit Gewichtsverlust, Durchfall sowie Atem- und Knochenbeschwerden.
Die Mastzellleukämie stört ebenfalls die Funktion von Organen. Häufige Symptome sind Fieber, allgemeines Unwohlsein sowie Appetit- und Gewichtsverlust.
Midostaurin soll die unkontrollierte Vermehrung der Mastzellen hemmen und so die Erkrankungen aufhalten.
