Midostaurin (Rydapt) bei akuter myeloischer Leukämie (AML)

Den Wirkstoff Midostaurin gibt es als Kapsel in einer Dosierung von 25 mg. Die empfohlene Dosis beträgt 50 mg zweimal täglich. Die Behandlung einer AML verläuft in mehreren Phasen. Die ersten beiden Behandlungsphasen dienen dazu, die Leukämiezellen vollständig zu zerstören. In diesen Phasen wird Midostaurin jeweils in Kombination mit einer Chemotherapie an den Tagen 8 bis 21 der Behandlungszyklen eingesetzt. In der anschließenden Erhaltungstherapie wird die tägliche Einnahme von Midostaurin in 12 Zyklen von jeweils 28 Tagen fortgeführt. Midostaurin soll zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden. Die Dosis kann bei zu starken Nebenwirkungen reduziert oder unterbrochen werden. Tritt der Krebs wieder auf, wird die Behandlung beendet.

Für Erwachsene mit einer neu diagnostizierten AML und einer Mutation von FLT3 kommen verschiedene Therapien infrage. In der ersten Behandlungsphase erhalten die Patientinnen und Patienten eine Chemotherapie. Für die nachfolgende Phase kommt unter Berücksichtigung des Allgemeinzustands und der Begleiterkrankungen der Patientin oder des Patienten sowie der Form der AML eine erneute Chemotherapie oder eine allogene Stammzelltransplantation infrage. In der abschließenden Erhaltungstherapie können je nach Vorbehandlung und Art der FLT3-Mutation Azacitidin, Sorafenib oder abwartendes Beobachten eingesetzt werden.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Midostaurin für Erwachsene mit einer AML und Mutation von FLT3 im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Midostaurin (Rydapt).