Luspatercept (Reblozyl) bei Personen mit Beta-Thalassämie und regelmäßigen Bluttransfusionen
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Luspatercept (Handelsname Reblozyl) für Erwachsene mit einer Blutarmut aufgrund einer Beta-Thalassämie, die regelmäßig mit einer Bluttransfusion behandelt werden muss, im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte hierzu eine Studie vor. In dieser wurden etwa eineinhalb Jahre lang 224 Personen mit Luspatercept behandelt und 112 Personen mit einem Placebo. Alle Personen konnten bei Bedarf begleitende Therapien erhalten und waren zu Beginn der Studie in einem guten Allgemeinzustand.
Es zeigten sich folgende Ergebnisse: