Luspatercept (Reblozyl) bei Personen mit Beta-Thalassämie ohne regelmäßige Bluttransfusionen
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 geprüft, ob Luspatercept (Handelsname Reblozyl) für Erwachsene mit einer Blutarmut aufgrund einer Beta-Thalassämie, die keine regelmäßigen Bluttransfusionen erhalten, im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.
Der Hersteller legte hierzu eine verwertbare Studie mit 145 Patientinnen und Patienten vor. Davon wurden 96 Personen etwa zwei Jahre mit Luspatercept behandelt und 49 Personen etwas über ein Jahr mit einem Placebo. Alle Personen durften bei Bedarf zur Verbesserung von Beschwerden begleitende Therapien erhalten. Die Patientinnen und Patienten waren zu Beginn der Studie in einem guten Allgemeinzustand.
Es zeigten sich folgende Ergebnisse:
