Luspatercept (Reblozyl) als Ersttherapie bei Blutarmut aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Luspatercept (Handelsname Reblozyl) bei Erwachsenen mit einer () aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms, die noch keine erythropoetinbasierte erhalten hatten, aber dafür geeignet sind, im Vergleich zu der Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte hierzu eine verwertbare noch laufende Studie vor, aus der die Daten von 289 Patientinnen und Patienten ausgewertet werden konnten. Die eine Hälfte wurde mit Luspatercept behandelt, die andere Hälfte mit Epoetin alfa. Bei Bedarf erhielten die Teilnehmenden zusätzlich Transfusionen roter und eine Eisen-Chelat-Therapie. Alle Personen waren zu Beginn der Studie in einem guten Allgemeinzustand und im Durchschnitt 74 Jahre alt. Die Patientinnen und Patienten wurden bis zu etwas über einem Jahr behandelt.

Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Welche Vorteile hat Luspatercept?

Es zeigten sich keine Vorteile von Luspatercept im Vergleich zu Epoetin alfa.

Welche Nachteile hat Luspatercept?

Augenerkrankungen: Bei diesen Nebenwirkungen deutet die Studie auf einen Nachteil von Luspatercept hin. Mit Luspatercept trat bei 16 von 100 Personen eine Augenerkrankung auf. Mit Epoetin alfa war das bei 2 von 100 Personen der Fall.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

Lebenserwartung: Hier gab es keinen Unterschied. In beiden Gruppen starben etwa 23 von 100 Personen im bisherigen Studienzeitraum.

Vermeidung von Transfusionen: Hier gab es keinen relevanten Unterschied: In der Gruppe mit Luspatercept konnte in knapp einem halben Jahr bei 55 von 100 Personen Transfusionen vermieden werden. Mit Epoetin alfa war das bei 38 von 100 Personen der Fall.

Schwere Nebenwirkungen traten in knapp einem halben Jahr bei 35 bis 39 von 100 Personen auf.

Auch bei folgenden Aspekten zeigte sich innerhalb einer Beobachtungszeit von knapp einem halben Jahr kein Unterschied:

  • Müdigkeit ()
  • Übelkeit und Erbrechen
  • Schmerzen
  • Atemnot
  • Schlaflosigkeit
  • Appetitverlust
  • Verstopfung
  • Durchfall
  • Gesundheitsbezogene Lebensqualität
  • Therapieabbrüche wegen Nebenwirkungen
  • schwere Thrombosen

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Luspatercept (myelodysplastische Syndrome, nicht vorbehandelt sowie vorbehandelt ohne Ringsideroblasten) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A24-50. 30.07.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1832); DOI: 10.60584/A24-50.

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Aktualisiert am 12. August 2024

Nächste geplante Aktualisierung: 2027

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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