Ledipasvir / Sofosbuvir (Harvoni) bei Kindern mit chronischer Hepatitis C

Die Wirkstoffkombination Ledipasvir / Sofosbuvir gibt es als Tablette in zwei Dosierungen: 45 mg Ledipasvir plus 200 mg Sofosbuvir sowie 90 mg Ledipasvir plus 400 mg Sofosbuvir. Die Wirkstoffkombination wird einmal täglich unabhängig von einer Mahlzeit eingenommen. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht des Kindes.

Für Kinder, die Schwierigkeiten haben, Tabletten zu schlucken oder weniger als 17 Kilogramm wiegen, gibt es Ledipasvir / Sofosbuvir auch als Granulat in den Dosierungen 33,75 mg Ledipasvir und 150 mg Sofosbuvir sowie 45 mg Ledipasvir und 200 mg Sofosbuvir.

Die Behandlung dauert zwischen 8 und 24 Wochen. Dies hängt unter anderem von der Stärke der Krankheit ab. Der Wirkstoff wird je nach Virustyp und Krankheitsverlauf mit Ribavirin kombiniert.

Als Standardtherapie kommt für Kinder mit chronischer Hepatitis C abwartendes Beobachten infrage.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2020 geprüft, welche Vor- und Nachteile Ledipasvir / Sofosbuvir für Kinder mit chronischer Hepatitis C im Vergleich zu abwartendem Beobachten hat.

Für die Fragestellung wertete das IQWiG drei Studien aus, die auf einige Fragen zumindest vorläufige Antworten geben. In den Studien wurde die Behandlung mit Ledipasvir / Sofosbuvir untersucht, aber nicht direkt mit einer anderen Therapie verglichen. Die Resultate solcher Studien sind grundsätzlich wenig aussagekräftig.

Kinder mit chronischer Hepatitis C lassen sich nach Genotyp des Virus, nach Stadium ihrer Erkrankung und vorherigen Therapien in verschiedene Gruppen unterteilen. Für folgende Gruppe lagen Daten aus den Studien vor:

• Erst- oder Folgetherapie bei Kindern mit chronischer Hepatitis C vom Genotyp 1 oder Genotyp 4 ohne Leberzirrhose

Das IQWiG wertete die Daten von insgesamt 157 Kindern aus.  Alle Kinder nahmen über einen Zeitraum von 12 oder 24 Wochen einmal täglich Ledipasvir / Sofosbuvir ein. Es zeigten sich folgende Ergebnisse:

Folgeerkrankungen: Die Studien dauerten nicht lange genug, um den Einfluss von Ledipasvir / Sofosbuvir auf Folgeerkrankungen beurteilen zu können. Erste Abschätzungen weisen aber auf einen Vorteil von Ledipasvir / Sofosbuvir hin:

• Bei mindestens 95 von 100 Kindern war nach 12 Wochen nach Abschluss der Behandlung kein Virus mehr im Blut nachweisbar.
• Eine der Studien liefert auch Daten über einen Zeitraum von 24 Wochen: Nach 24 Wochen war bei etwa 98 von 100 Kindern kein Virus mehr im Blut nachweisbar.

Solch günstige Ergebnisse sind für abwartendes Beobachten nicht bekannt und nicht zu erwarten. Wie groß der Vorteil von Ledipasvir / Sofosbuvir tatsächlich ist, lässt sich aber nicht abschließend beurteilen.

Lebenserwartung: In den Studien starb keiner der Teilnehmenden.

Schwere Nebenwirkungen und Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen: Bei weniger als 1 von 100 Kindern trat eine schwere Nebenwirkung auf. Weniger als 1 von 100 Kindern brach die Therapie wegen Nebenwirkungen ab.

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses ( G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ledipasvir / Sofosbuvir (Harvoni) bei Kindern.