Ivacaftor (Kalydeco) bei Erwachsenen mit Mukoviszidose und R117H-Mutation
Der Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) ist seit November 2015 für Erwachsene mit Mukoviszidose und R117H-Mutation zugelassen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2019 geprüft, ob Ivacaftor für diese Patientinnen und Patienten im Vergleich zur Standardtherapie Vor- oder Nachteile hat. Standardtherapie ist in dieser Situation eine bestmögliche unterstützende Behandlung ( BSC). Diese soll sich individuell an der Patientin oder dem Patienten orientieren und Beschwerden lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Dazu gehören beispielsweise Inhalationstherapien mit Kochsalzlösung, schleimlösende Medikamente, Schmerzmittel und Physiotherapie. Der Hersteller legte eine Studie vor, aus der Ergebnisse von insgesamt 50 Personen ausgewertet werden konnten. Die eine Hälfte erhielt alle 12 Stunden eine Tablette Ivacaftor (150 mg), die andere Hälfte ein Placebo. Alle Personen bekamen zusätzlich eine BSC. Diese war jedoch nicht vollständig umgesetzt, da die Inhalationstherapie mit Kochsalzlösung als Begleittherapie nicht erlaubt war. Zudem fehlen Angaben zu Therapieanpassungen der BSC. Nach etwa einem halben Jahr zeigte sich für die untersuchten Patientinnen und Patienten folgende Ergebnisse:
