Einleitung
Evinacumab (Handelsname Evkeeza) ist seit Juni 2021 für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit familiärer Hypercholesterinämie zugelassen. Seit Dezember 2023 kann der Wirkstoff auch bei Kindern ab 5 Jahren eingesetzt werden.
Cholesterin ist ein unentbehrlicher Rohstoff für den menschlichen Körper: Es wird zur Bildung bestimmter Hormone benötigt und ist ein wesentlicher Baustein der Zellmembran. Man unterscheidet zwei Arten:
- „LDL“-Cholesterin: „LDL“ steht für Low-Density-Lipoprotein (Lipoprotein niedriger Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus der Leber dorthin transportiert, wo es im Körper gebraucht wird. Ein hoher LDL-Wert ist mit einem erhöhten Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen verbunden, deshalb steht LDL für das „schlechte“ Cholesterin.
- „HDL“-Cholesterin: „HDL“ steht für High-Density-Lipoprotein (Lipoprotein hoher Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus dem Gewebe zurück zur Leber transportiert. Da das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei einem hohen HDL-Wert geringer ist, wird das HDL auch als „gutes“ Cholesterin bezeichnet.
Wenn die LDL-Cholesterinwerte im Blut zu hoch sind, wird die Diagnose Hypercholesterinämie gestellt. Eine familiäre Hypercholesterinämie liegt vor, wenn die Fettstoffwechselstörung vererbt wird und dadurch in einer Familie gehäuft auftritt. Die meisten Menschen mit familiärer Hypercholesterinämie haben die heterozygote Form der Erkrankung. Das bedeutet: Das den Cholesterinstoffwechsel störende Gen wurde nur von einem Elternteil vererbt. Wenn beide Eltern den Gendefekt vererben, verstärkt sich die Wirkung. Diese homozygote Form der Hypercholesterinämie ist aber sehr selten.
Unbehandelt kann eine Hypercholesterinämie zu einer Arteriosklerose und in Folge zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie etwa einer koronaren Herzkrankheit führen. Wie hoch dieses Risiko bei einem Menschen tatsächlich ist, hängt jedoch neben der Höhe der Werte auch von seinen sonstigen Risikofaktoren ab.
Evinacumab ist nur für die homozygote Form zugelassen. Der Wirkstoff fördert den Abbau von LDL-Cholesterin in der Leber und soll das Risiko von Herz-Kreislauf-Erkrankungen verringern.
