Einleitung
Eftrenonacog alfa (Handelsname Alprolix) ist seit Mai 2016 für Personen aller Altersgruppen mit Hämophilie des Typs B zugelassen.
Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.
Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird. Personen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors IX, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor IX wird aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.
Eftrenonacog alfa ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für den Faktor IX. Es kann bei Patientinnen und Patienten mit einer angeborenen Hämophilie B zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.
