Einleitung
Das Arzneimittel Crovalimab (Handelsname Piasky) ist seit August 2024 für Kinder ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 Kilogramm und für Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen.
Die PNH ist eine nicht vererbliche, sehr seltene Erkrankung der Blutstammzellen. Ursache ist ein mutiertes Gen. Durch die Genmutation zerstört das eigene Immunsystem einen Teil der roten Blutkörperchen ( Erythrozyten). Der freigesetzte Blutfarbstoff kann dann den Urin verfärben.
Die Erkrankung kann folgende Beschwerden verursachen:
- Fatigue (schwere Erschöpfung)
- Kurzatmigkeit und Atemnot bei Belastung
- Schwindel und Schwäche aufgrund von Blutarmut
- erhöhte Neigung zu Blutgerinnseln (Thrombosen) an untypischen Stellen (z. B. in Lunge, Leber oder Niere)
Die entstandenen Thrombosen können lebensbedrohlich sein. Typische Kennzeichen der Erkrankung sind Blutarmut ( Anämie) durch den starken Abbau der roten Blutkörperchen (Hämolyse). Häufig ist auch eine Zytopenie (Verminderung der Zahl von Blutzellen) zu beobachten. Aufgrund der Blutarmut können regelmäßige Bluttransfusionen notwendig sein.
Wirkt eine Therapie, treten selten Symptome auf und man spricht von einer stabilen paroxysmale nächtlicher Hämoglobinurie.
Crovalimab ist ein Antikörper, der das Immunsystem daran hindern soll, die roten Blutkörperchen anzugreifen und zu zerstören. Dadurch sollen sich die daraus folgenden Symptome verbessern und Folgeschäden wie Thrombosen und Organschädigungen verhindert werden.
