Alirocumab (Praluent) bei Kindern und Jugendlichen mit familiärer Hypercholesterinämie

Einleitung

Alirocumab (Handelsname Praluent) ist seit Oktober 2023 für Kinder ab acht Jahren und Jugendliche mit familiärer Hypercholesterinämie zugelassen.

Cholesterin ist ein unentbehrlicher Rohstoff für den menschlichen Körper: Es wird zur Bildung bestimmter Hormone benötigt und ist ein wesentlicher Baustein der Zellmembran. Man unterscheidet zwei Arten:

  • „LDL“-Cholesterin: „LDL“ steht für (Lipoprotein niedriger Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus der Leber dorthin transportiert, wo es im Körper gebraucht wird. Ein hoher LDL-Wert ist mit einem erhöhten Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen verbunden, deshalb steht LDL für das „schlechte“ Cholesterin.
  • „HDL“-Cholesterin: „HDL“ steht für High-Density-Lipoprotein (Lipoprotein hoher Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus dem Gewebe zurück zur Leber transportiert. Da das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei einem hohen HDL-Wert geringer ist, wird das HDL auch als „gutes“ Cholesterin bezeichnet.

Wenn die LDL-Cholesterinwerte im Blut zu hoch sind, wird die Hypercholesterinämie gestellt. Eine familiäre Hypercholesterinämie liegt vor, wenn die Fettstoffwechselstörung vererbt wird und dadurch in einer Familie gehäuft auftritt. Die meisten Menschen mit familiärer Hypercholesterinämie haben eine heterozygote Form der Erkrankung. Das bedeutet: Das den Cholesterinstoffwechsel störende Gen wurde nur von einem Elternteil vererbt. Wenn beide Eltern den Gendefekt vererben, verstärkt sich die Wirkung. Diese homozygote Form der Hypercholesterinämie ist aber sehr selten.

Unbehandelt kann eine Hypercholesterinämie zu einer Arteriosklerose und in Folge zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie etwa einer koronaren Herzkrankheit führen. Wie hoch dieses Risiko bei einem Menschen tatsächlich ist, hängt jedoch neben der Höhe der Werte auch von seinen sonstigen Risikofaktoren ab.

Alirocumab fördert den Abbau von in der Leber und soll das Risiko von Herz-Kreislauf-Erkrankungen verringern.

Anwendung

Der Wirkstoff wird mit einem oder einer Fertigspritze (75 mg, 150 mg und 300 mg) unter die Haut gespritzt. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht:

  • bis 50 kg: 150 mg einmal alle 4 Wochen oder 75 mg einmal alle 2 Wochen
  • ab 50 kg: 300 mg einmal alle 4 Wochen oder 150 mg einmal alle 2 Wochen

Die Dosierung kann individuell angepasst werden. Patientinnen und Patienten können sich nach ärztlicher Einweisung auch selbst spritzen.

Alirocumab wird mit einer fettarmen Diät kombiniert. Zusätzlich können auch noch andere lipidsenkende Arzneimittel eingesetzt werden.

Andere Behandlungen

Für Kinder und Jugendliche mit familiärer Hypercholesterinämie kommt eine Diät in Kombination mit lipidsenkenden Arzneimitteln infrage. Die medikamentöse Behandlung wird von der Ärztin oder dem Arzt individuell festgelegt und berücksichtigt insbesondere , Cholesterinresorptionshemmer und Anionenaustauscher.

Wenn eine Diät und Medikamente nicht ausreichen, kommt eine Blutwäsche (LDL-Apherese) infrage. Bei Bedarf wird sie mit einer medikamentösen kombiniert. Bei einer LDL-Apherese wird das Blut mithilfe eines speziellen Verfahrens vom gereinigt.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 geprüft, ob Alirocumab für Kinder ab acht Jahren und Jugendliche mit familiärer Hypercholesterinämie im Vergleich zu den Standardtherapien Vor- oder Nachteile hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Alirocumab (Praluent).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Alirocumab (familiäre Hypercholesterinämie bei Kindern ab 8 Jahren und Jugendlichen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-136. 12.03.2024 (IQWiG-Berichte; Band 1746).

IQWiG-Gesundheitsinformationen sollen helfen, Vor- und Nachteile wichtiger Behandlungsmöglichkeiten und Angebote der Gesundheitsversorgung zu verstehen.

Ob eine der von uns beschriebenen Möglichkeiten im Einzelfall tatsächlich sinnvoll ist, kann im Gespräch mit einer Ärztin oder einem Arzt geklärt werden. Gesundheitsinformation.de kann das Gespräch mit Fachleuten unterstützen, aber nicht ersetzen. Wir bieten keine individuelle Beratung.

Unsere Informationen beruhen auf den Ergebnissen hochwertiger Studien. Sie sind von einem Team aus Medizin, Wissenschaft und Redaktion erstellt und von Expertinnen und Experten außerhalb des IQWiG begutachtet. Wie wir unsere Texte erarbeiten und aktuell halten, beschreiben wir ausführlich in unseren Methoden.

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Über diese Seite

Erstellt am 19. März 2024

Nächste geplante Aktualisierung: 2027

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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