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Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) bei Mukoviszidose (zystische Fibrose)

Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) bei Mukoviszidose (zystische Fibrose)

Einleitung

Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Handelsname Kaftrio) ist, abhängig von den genetischen Eigenschaften der Erkrankung, ab einem Alter von 2 Jahren zur Behandlung der Mukoviszidose zugelassen.

Die Mukoviszidose (von „mucus “, lateinisch: Schleim und „viscidus“, lateinisch: zäh, klebrig), auch zystische Fibrose genannt, ist eine erbliche . Sie entsteht durch Mutationen in beiden Exemplaren des Gens, des sogenannten CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Der Regulator beeinflusst den Salz- und Wasserhaushalt der schleimbildenden Drüsenzellen, beispielsweise in der , in den und im . Bei einem Defekt des Regulators ist der Schleim sehr zäh. In den Bronchien kann der zähe Schleim nicht abgehustet werden, erschwert das Atmen und kann chronischen Husten verursachen. Im Schleim können sich zudem ansiedeln und immer wieder Atemwegsinfektionen hervorrufen. Zähflüssige Verdauungssäfte schädigen die Bauchspeicheldrüse, verringern die Aufnahme für den Körper wichtiger Nährstoffe im Darm und fördern Mangelernährung und Untergewicht. Beschwerden einer Mukoviszidose treten bereits im Kindesalter auf.

Über 2000 verschiedene Mutationen des CFTR-Gens sind bekannt. Sie werden nach der Stelle im Gen benannt, an der die liegt. Die häufigste heißt zum Beispiel F508del. Hier sind meist beide Exemplare des Gens defekt („homozygot“). Alle Mutationen führen dazu, dass der CFTR seine Funktion nicht mehr richtig erfüllen kann.

Tezacaftor und Elexacaftor sollen die Zahl an CFTR-Eiweißen erhöhen und Ivacaftor die Funktion des CFTR-Eiweiß verbessern, sodass der Schleim dünnflüssiger wird und sich die Beschwerden bessern.

Anwendung

Die Fixkombination ist als Tablette und Granulat in zwei Dosierungen verfügbar.

Als Tablette für Patientinnen und Patienten ab 6 Jahre:

  • 37,5 mg Ivacaftor, 25 mg Tezacaftor und 50 mg Elexacaftor
  • 75 mg Ivacaftor, 50 mg Tezacaftor und 100 mg Elexacaftor

Sie wird morgens mit einer fetthaltigen Mahlzeit eingenommen. Die Dosis ist abhängig von Alter und Körpergewicht.

Als Granulat im Beutel für Kinder von 2 bis 5 Jahre:

  • 60 mg Ivacaftor, 40 mg Tezacaftor und 80 mg Elexacaftor
  • 75 mg Ivacaftor, 50 mg Tezacaftor und 100 mg Elexacaftor

Der gesamte Inhalt des Beutels wird mit einem Teelöffel (5 ml) mit weicher Nahrung oder Flüssigkeit vermischt und morgens eingenommen. Direkt vor oder nach der Einnahme sollte ebenfalls eine fetthaltige Mahlzeit erfolgen. Auch hier orientiert sich die Dosis am Körpergewicht.

Unabhängig von der Darreichungsform wird Kaftrio als Kombinationsbehandlung mit einer abendlichen Dosis Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) verabreicht.

Andere Behandlungen

Für Personen mit

  • homozygoter F508del-Mutation kommt die Wirkstoffkombination Lumacaftor / Ivacaftor oder die Wirkstoffkombination Tezacaftor / Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor infrage. Für Kinder von 2 bis 5 Jahren kommt nur Lumacaftor / Ivacaftor infrage.
  • heterozygoter F508del-Mutation und einer sogenannten Minimalfunktions-Mutation kommt eine bestmögliche unterstützende Behandlung () infrage. Eine unterstützende Behandlung soll individuell an die Bedürfnisse der Patientin oder des Patienten angepasst werden und beispielsweise Beschwerden wie Atemnot lindern sowie die Lebensqualität verbessern. Zu einer gehören unter anderem Inhalationstherapien, , schleimlösende Medikamente, und eine angepasste Ernährung.
  • heterozygoter F508del-Mutation, die auf dem 2. Gen-Exemplar eine sogenannte Gating-Mutation (inklusive R117H) aufweisen, erhalten als Standardtherapie Ivacaftor. Weist das 2. Gen-Exemplar eine sogenannte Restfunktions-Mutation auf, werden Ivacaftor und Tezacaftor / Ivacaftor kombiniert. Für Kinder von 2 bis 5 Jahren kommt nur infrage. Bei anderen oder unbekannten Mutationen auf dem 2. Gen-Exemplar kommt auch eine infrage.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat zuletzt 2024 geprüft, ob die Fixkombination Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor für Personen mit Mukoviszidose im Vergleich zur Standardbehandlung oder BSC-Therapie Vor- oder Nachteile hat.

Der Hersteller legte verwertbare Studien zum Vergleich mit der Standardbehandlung oder für folgende Patientengruppen vor:

  • Personen ab 12 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation
  • Personen ab 12 Jahren sowie Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit heterozygoter CFTR-Mutation, bei denen ein Gen-Exemplar eine F508del-Mutation und das andere eine Minimalfunktions-Mutation aufweist

Mehr Wissen

Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und homozygoter 508del-Mutation
Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Personen ab 12 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter CFTR-Mutation
Ivacaftor /Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) für Kinder ab 6 Jahren mit Mukoviszidose und heterozygoter F508del-Mutation mit Minimalfunktions-Mutation

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses () im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Kaftrio) in Kombination mit Ivacaftor bei:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-77. 27.11.2020. (IQWiG-Berichte; Band 1008).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A20-83. 27.11.2020. (IQWiG-Berichte; Band 1010).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, MF-Mutation, homozygot) – Addendum zum Auftrag A20-77; Auftrag A21-03. 01.02.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1041).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Addendum zum Auftrag A20-83; Auftrag A21-04. 29.01.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1039).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-71. 30.08.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1189).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-72. 30.08.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1190).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, andere/unbekannte Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-73. 30.08.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1196).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG).
Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-74. 30.08.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1191).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor; zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A21-76. 30.08.2021. (IQWiG-Berichte; Band 1197).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-15, A22-21.12.05.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1355).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-16, A22-22. 12.05.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1353).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-17, A22-23. 12.05.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1356).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-18, A22-24. 12.05.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1357).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 6 bis 11 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A22-19, A22-25. 12.05.2022. (IQWiG-Berichte; Band 1358).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, MF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-122. 23.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1725).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-123. 23.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1726).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, Gating-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-124. 23.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1728).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, RF-Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-125. 23.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1729).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, andere / unbekannte Mutation, heterozygot) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V. Dossierbewertung; Auftrag A23-126. 23.02.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1730).

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kombination mit Ivacaftor; zystische Fibrose, 2 bis 5 Jahre, F508del-Mutation, homozygot) – Addendum zum Projekt A23-123; Projekt A24-44. 26.04.2024. (IQWiG-Berichte; Band 1775); DOI: 10.60584/A24-44.

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Aktualisiert am 16. Mai 2024

Nächste geplante Aktualisierung: 2027

Herausgeber:

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)

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